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Pitolisant è un farmaco attivo per via orale indicato, negli adulti, per il trattamento della narcolessia. Complessivamente, i dati disponibili provenienti principalmente da due studi multicentrici, randomizzati, in doppio cieco, per gruppi paralleli, controllati con placebo confermano un effetto positivo sui sintomi principali della patologia eccessiva sonnolenza diurna e cataplessia ed un profilo di sicurezza accettabile, anche se sono ancora carenti dati a lungo termine. Classe C del PTN Indicazioni terapeutiche: indicato negli adulti per il trattamento della narcolessia, con o senza cataplessia. Proprietà farmacologiche Pitolisant è un farmaco indicato, negli adulti, per il trattamento per via orale della narcolessia, una malattia rara disabilitante che compromette la capacità del cervello di regolare il normale ciclo sonno-veglia, provocando sintomi come necessità incoercibile di dormire, anche in momenti e in luoghi inopportuni, e sonno notturno disturbato. Alcuni pazienti hanno anche episodi improvvisi di debolezza muscolare grave cataplessia, scatenata da vari fattori ma soprattutto dalle emozioni Pitolisant modula anche vari sistemi di neurotrasmettitori, aumentando acetilcolina, noradrenalina ed il rilascio di dopamina nel cervello 1,2. Tali trattamenti agiscono sulle vie dopaminergiche e GABAergiche, comportando il rischio di inadeguata risposta o di effetti indesiderati anche gravi 3.

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